Soliris® en la HPN

Soliris® (eculizumab) es el primer y único tratamiento aprobado específicamente para el tratamiento de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara y potencialmente mortal en el que la activación descontrolada y crónica del complemento (parte del sistema inmunitario primario) provoca la destrucción de los glóbulos rojos, proceso llamado hemolisis.1-2 Soliris® ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes con HPN en casi 50 países de todo el mundo, como Estados Unidos (EE. UU.), países de la Unión Europea (UE), Canadá y Japón.

Tratamiento con Soliris® de los pacientes con HPN

Numerosos ensayos clínicos demuestran que Soliris® reduce significativamente la hemolisis en los pacientes con HPN. El tratamiento se asocia a una mejora de los síntomas y una reducción de las consecuencias importantes asociados a la enfermedad. Con la disponibilidad de Soliris®, e pronóstico de los pacientes ha cambiado drásticamente. En los ensayos iniciales de registro en HPN, el 100 % de los pacientes presentaron respuesta clínica a Soliris®. Adicionalmente, los datos a largo plazo, publicados por investigadores independientes, de pacientes tratados con Soliris® demostraron una mejora de la supervivencia, equiparándose a la de la población sana emparejada según edad y sexo.3-6

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Referencia bibliográfica:
1. Hill A, Richards SJ, Hillmen P. Recent developments in the understanding and management of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol 2007 May;137(3):181-92.
2. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med 1995 Nov 9;333(19):1253-8.
3. Hillmen P, et al. Blood. 2007;100:4123-4128.
4. Hillmen P, et al. N Engl J Med. 2006;355:1233-1243.
5. Hillmen P, et al. Long-term safety and efficacy of sustained eculizumab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. BJH. 2013;162:62–73.
6. Brodsky RA, et al. Blood. 2008;111:1840-7
7. Kelly RJ, et al. Long term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: Sustained efficacy and improved survival. Blood. 2011;117(25):6786-6792.